Akademik Veri Yönetim Sistemi
Turkish journal of haematology : official journal of Turkish Society of Haematology, cilt.42, sa.3, ss.203-212, 2025 (SCI-Expanded)
Objective: This study aimed to investigate the clinical manifestations, treatment patterns, and clinical outcomes of patients with immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) across Türkiye via an interim analysis of the Turkish iTTP Registry. Materials and Methods: A total of 215 patients with iTTP (median age at diagnosis: 41 years; 58.6% female) diagnosed between 2001 and 2023 were retrospectively analyzed in the interim analysis of a prospective non-interventional observational multicenter iTTP registry study (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05950750) conducted at 19 tertiary hematology centers. Data on patient demographics, disease characteristics at initial admission, treatment characteristics and responses, exacerbations/relapses, and survival outcome were obtained from electronic case report forms. Results: Infection (15.0%), new drug initiation (9.7%), and pregnancy/postpartum period (6.3%) within 3 weeks before diagnosis were the most prevalent potential triggers. Patients presented most commonly with systemic/constitutional (fatigue: 68.8%; fever: 18.1%) and neurological (headache: 40.0%; vertigo: 32.1%) symptoms, followed by hemorrhagic, gastrointestinal, renal, and cardiovascular manifestations. Based on PLASMIC risk scoring, 77.8% of patients were initially at high risk for TTP. The initial treatment was begun within the first 48 hours of hospital admission for 64.1% of patients (36.2% on the day of admission). Treatment was mainly based on therapeutic plasma exchange (92.1%) and steroids (63.7%), while rituximab was used in 15.8% of patients. The clinical response rate was 79.9% and clinical remission was achieved by 68.2% of patients. Regarding a thrombospondin type 1 motif member (ADAMTS13) 13 levels, partial and complete responses were achieved by 17.7% and 14.6%, respectively. During a median of 30 months (range: 0.1-262.4 months) of follow-up, 35 patients experienced exacerbations/relapses. Mortality occurred in 11 (5.5%) patients and was found to be disease-related in 6 cases (3.0%). Conclusion: This interim analysis of the nationwide Turkish iTTP Registry study provides valuable data on real-world clinical practices in the diagnosis and management of iTTP at different hematology clinics across the country. Amaç: Bu çalışma, Türkiye genelinde immün trombotik trombositopenik purpura (iTTP) hastalarının klinik bulgularını, tedavi modellerini ve klinik sonuçlarını Türk iTTP kayıt sisteminin ara analizine dayanarak araştırmayı amaçlamıştır. Gereç ve Yöntemler: Bu retrospektif, girişimsel olmayan, gözlemsel çok merkezli iTTP kayıt çalışmasının (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05950750) ara analizine 19 üçüncü basamak hematoloji merkezinden 2001-2023 yılları arasında tanı almış toplam 215 iTTP hastası (ortanca tanı yaşı 41, %58,6’sı kadın) dahil edilmiştir. Hastaların demografik özellikleri, ilk başvurudaki tanı özellikleri, aldıkları tedaviler ve tedavi yanıtları, hastalık alevlenme ve nüks oranları ve sağkalım sonuçları her merkez tarafından elektronik olgu rapor formuna kaydedilmiştir. Bulgular: Tanıdan önceki 3 hafta içerisinde enfeksiyon (%15), yeni ilaç başlanması (%9,7) ve gebelik/postpartum durum (%6,3) en sık gözlenen potansiyel uyarıcı faktörler olarak bulunmuştur. Hastaların en sık sistemik/konstitüsyonel (bitkinlik %68,8; ateş %18,1) ve nörolojik (baş ağrısı %40, vertigo %32,1) semptomlarla geldiği, bunları kanama, gastrointestinal, renal ve kardiyovasküler semptomların takip ettiği gözlenmiştir. Başlangıç PLASMIC risk skorlamasına göre hastaların %77,8’i TTP için yüksek risk kategorisinde idi. Hastaların %64,1’ine (%36,2’sine ilk 24 saat içerisinde) başvuru sonrası ilk 48 saat içerisinde tedavi başlanmıştı. Başlangıç tedavisi plazma değişimi (%92,1) ve steroid (%63,7), yanısıra rituksimab (%15,8) da kullanılmıştı. Hastaların %79,9’unda klinik yanıt, %68,2’sinde ise klinik remisyon sağlanmıştır. ADAMTS13 yanıtı değerlendirildiğinde, sırasıyla %17,7 ve %14,6 hastada kısmi ve tam remisyon elde edilmişti. Ortanca 30 ( 0,1-262,4 ) aylık takipte 35 (%16,3) hastada alevlenme/relaps saptanırken toplam 11 (%5,5) hasta kaybedildi ve ölümlerin 6 (%3)’ünün hastalık ilişkili olduğu tespit edildi. Sonuç: Bu ulusal iTTP kayıt çalışmasının ara analizi Türkiye’deki farklı hematoloji merkezlerinden iTTP tanı ve tedavisine ait çok değerli gerçek-yaşam verisini sağlaması açısından önemlidir.